未来疾病的主攻手——基因疗法

高茵颖　广东省罗定市迎宾路富豪花园A栋602室　527200

未来疾病的主攻手——基因疗法

高茵颖广东省罗定市迎宾路富豪花园A栋602室527200

人类自有史以来，从未停止过与病魔的抗争，治疗疾病的手段也在不断发展。最近，基因疗法独树一帜，使许多难治之症有了希望。

基因是人类生命活动的密码，它深藏在细胞核内的染色体中。在那里，数以亿计的不同核苷酸分子按一定的顺序连接起来，记录着遗传信息。人们早就知道，若父母一方或双方的基因有缺陷，就可能遗传给子女，引起疾病。如今，随着分子生物学的深入发展，人类越来越多地掌握了基因和遗传病的奥秘，于是设想从外界导入正常的基因来治疗遗传病。

在动物实验中，科学家们找到多种办法将外源基因导入细胞内染色体中，目前最常用的办法是选择特殊的病毒作为运载工具，把外源性基因带到染色体内。

遗传病的基因治疗，在1990年于美国首次获得成功。有两名儿童病人，由于缺乏ADA基因，不能合成腺苷酸脱氨酶，导致先天性免疫缺陷综合征。安得森和伯里斯先抽取病人的一些血液，分离出白细胞进行体外培养，然后将外源性ADA基因插进病毒基因内；当病毒感染体外白细胞时，就将ADA基因带进细胞核。此时再将白细胞输入病人体内，病人由于得到ADA基因，就可以合成腺苷酸脱氨酶，像正常人一样生活。但美中不足的是，这种方法是在得病后才进行治疗。人们不禁要问，有没有办法在生命的嫩芽——受精卵形成之际，就将它缺乏的基因导入其内，让它成为一个完美无缺的新生命，不再出现遗传病症状呢？有!早在1984年，国外就有人用小鼠成功地进行了相关试验。哈默将小鼠生长激素基因注入相当于人类侏儒症的小鼠受精卵内，结果出现了奇迹：原本应发育成侏儒鼠的受精卵，不但未长成侏儒，还比正常小鼠大1.5倍。那么在人的身上是否也能成功呢？按理论来说是完全可能的，但付诸实施却存在许多争议。因为如此针对生殖细胞的基因治疗，可能影响后代的遗传性状，即俗语所讲的“变种”，这会对人类发展产生极其重大而深远的影响，况且将侏儒“治”成巨人并无实际好处。但经过改进，不但能提高基因导入的成功率，而且能对其他疾病进行有效控制。

对医学顽症恶性肿瘤，基因疗法也加入了总攻的行列。在肿瘤四周，本有许多肿瘤浸润淋巴细胞形成包围圈，造成“兵临城下”之势，但却没有足够的能力来消灭敌人。如果向这些细胞内导入一种特殊的基因，细胞就可以产生相应的肿瘤坏死因子，加强杀伤肿瘤的能力。1990年7月，美国的郎森伯格等人从晚期黑色素瘤病人身上切下来的瘤体中，分离出肿瘤浸润淋巴细胞，导入基因后再输给病人。使用该方法共治疗了50名病人，取得了初步成果，既避免了单纯应用肿瘤坏死因子的全身反应，又加强了局部“火力”。

在探索人类自身生命密码的过程中，一个个深藏的奥秘被揭开，一项项神奇疗法不断出现。基因疗法是最能“治根”的疗法，显示出无限的生机，有朝一日必将成为治疗疾病的“主攻手”。