晚期消化系统肿瘤治疗又添新方案我国自主研发全球首个胃癌靶向药物口服制剂——阿帕替尼获国际认可

本刊讯 （记者 陈佳印）在近几年我国具有自主知识产权的获批上市的1.1类新药中，甲磺酸阿帕替尼片(简称阿帕替尼)可谓是佼佼者。阿帕替尼是全球第一个在消化系统的肿瘤治疗中被证实安全有效的小分子抗血管生成靶向药物，特别是治疗二线化疗失败的晚期胃癌疗效最好的单药。同时，阿帕替尼是胃癌靶向药物中唯一一个口服制剂，将极大地提高患者治疗的依从性，成为我国在肿瘤治疗领域创新发展方面取得的又一重大突破。

据统计，2013年胃癌全球新发病例95.2万，中国占据47%，发病率在我国恶性肿瘤中排名第二，每年35.23万人死于胃癌，在我国恶性肿瘤死亡率中排名第三，已成为严重威胁人们健康的杀手。由于早期症状不典型且胃镜常规检查未普及，60%～80%患者就诊时已到晚期，现有治疗手段获益有限，预后差，5年生存率多不超过20%。近几十年来，虽然投入了大量的人力物力，但针对晚期胃癌标准化治疗失败后的新药研发一直没有取得突破性进展，导致该类人群得不到有效救治，给患者、社会和国家均造成极大负担。

目前，分子靶向治疗逐渐成为胃癌患者继手术、化疗、放疗后的一种新治疗手段。目前市场上有比较公认的一线和二线治疗晚期进展期胃癌的化疗药物，但二线治疗失败后尚无其他靶向药物被批准用于晚期胃癌的治疗，因此晚期胃癌迫切需要寻找和确认新的治疗药物来使患者获得更好的治疗效益。

阿帕替尼是血管内皮生长因子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过计算机辅助设计获得先导化合物，经药物构效关系研究获得的新化合物。药效学研究表明，其主要是通过寻找肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异，阻断血管内皮细胞生长因子与其受体结合后的信号传导，抑制肿瘤血管生成，阻断抑制肿瘤细胞的生长增殖，从而治疗消化系统的肿瘤。能够显著延长晚期胃癌患者的生存期，同时大大减低患者费用。作为胃癌靶向药物中唯一一个口服制剂，阿帕替尼为胃癌化疗失败患者提供了新的标准治疗方案。

作为全球第一个在晚期胃癌标准化疗失败后被证实安全有效的小分子药物，阿帕替尼研发期间先后被纳入到国家“十一五”“十二五”重大新药创制专项。目前，该款药物已拥有4项发明专利。其中，2项为全球专利。2014年6月，在美国召开的临床肿瘤学会（ASCO）年会上，该项研究作为中国专家主导、应用民族制药企业创新研发产品进行的研究，有史以来第一次入选ASCO优秀论文，并在ASCO后的多国BOA会议上进行报告。这不仅仅标志着阿帕替尼在晚期胃癌治疗上的突破已获国际认可，同时也标志着中国自主研发的创新药真正问世并走向国际舞台。