鲁索替尼在骨髓增殖性肿瘤相关的内脏静脉血栓患者中的安全性和有效性

鲁索替尼在骨髓增殖性肿瘤相关的内脏静脉血栓患者中的安全性和有效性

【据《Am J Hematol》2016年11月报道】题：鲁索替尼在骨髓增殖性肿瘤相关的内脏静脉血栓患者中的安全性和有效性(作者Pieri L等)

内脏静脉血栓(SVT)是骨髓增殖性肿瘤(MPN)的血管并发症之一。意大利研究人员Pieri等设计了一项Ⅱ期临床试验，旨在评估鲁索替尼在MPN相关SVT患者中降低脾肿大和改善疾病相关症状的安全性和有效性。

该研究共纳入21例MPN患者，包括骨髓纤维化12例、真性红细胞增多症5例、原发性血小板增多症4例，在核心研究期间接受24周鲁索替尼治疗。通过MRI测量脾脏体积，应用回声多普勒分析内脏静脉循环。

19例患者伴有JAK2V617F基因突变，1例患者伴有MPLW515L基因突变和1例患者伴有CALRL367fs*46基因突变。18例患者为脾静脉-门静脉-肠系膜静脉血栓，2例患者为布加综合征，1例患者既有门静脉系血栓又有布加综合征。16例患者有食管静脉曲张。对于血液相关不良反应，鲁索替尼的耐受性良好，与无SVT患者相似。无出血不良反应事件发生。24周治疗后，6/21(29%)的患者脾脏体积缩小≥35%，13/21(62%)的患者可触及脾脏长度的缩短≥50%。72周，13例患者中有8例(62%)可触及脾脏长度的缩短仍≥50%。鲁索替尼对食管静脉曲张及内脏静脉循环无影响。应用MPN总体症状评估量表(MPN-SAF TSS)评估MPN相关症状。前4周即可观察到MPN相关症状得以显著改善；24周，疗效仍持续存在。

研究表明，鲁索替尼在MPN相关SVT患者中是安全的，且可有效减少脾脏体积、缓解症状。

(沈阳军区总医院消化内科 王晓晰 祁兴顺 郭晓钟 报道)