罕见病用药：进得了医保，进不了医院

大多数北京市大型三甲医院都难寻多发性硬化症用药倍泰龙，在药店中购买则要全额自费。据一名患者保守统计，北京近百名患者面临用不上、买不起的断药困境。

“国家医保谈判只管药品价格有没有降低，进不进医院倒成了地方的问题。”

南方周末特约撰稿 周思宇

2018年7月12日，北京。多发性硬化症患者潇潇（化名）独自看了《我不是药神》。回家路上，伴着滴答的雨声，她的眼泪止不住地掉下来。

多发性硬化症（MS）又被称为“死不了的癌症”，会攻击人体神经系统，导致肢体麻木、视力下降甚至失明、行走困难甚至瘫痪。据多名患者称，拜耳医药保健公司生产的倍泰龙（注射用重组人干扰素β-1b）是纳入门诊特殊疾病报销范围的唯一药品。

一年前，倍泰龙纳入国家医保目录。就像《我不是药神》片尾一样，患者们以为自己终于等来了春天。

然而，截至目前，包括协和医院、301医院、北大第一医院在内的大多数北京市大型三甲医院都难寻倍泰龙，在药店中购买则要全额自费。据一名患者保守统计，北京近百名多发性硬化症患者面临用不上、买不起的断药困境。

“所以，电影里美好的结局只是生活中悲剧的开始。”患者家属司小凡（化名）说。

“慈善总会不援助了， 医保也不给报销”

临睡前，石琳（化名）从冰箱里拿出一支碧蓝色针剂，娴熟地拔下针帽，从90度垂直方向缓慢地将液体推进自己的手臂。她很珍视所剩不多的倍泰龙，这是2018年6月中华慈善总会通知妈妈去领的最后三盒赠药。

从2012年开始，中华慈善总会与拜耳医药共同设立了“3+9”患者援助项目——患者自费承担前3个月的药费，免费领取后9个月的赠药。倍泰龙850元一支，一年需180支，此项目为患者家庭减轻了沉重的药费负担。

司小凡的妻子是这一援助项目受益者。2013年，激素治疗几近失效，医生推荐他们使用倍泰龙。“用上倍泰龙的几年间，病情一直很稳定，没有复发。”

不过，2018年1月1日，这一患者援助项目停止接收申请，原因是“倍泰龙纳入国家医保目录，患者用药困难得以缓解”。

2017年7月，人社部发布36种医保药品谈判结果。两种罕见病药品进入医保目录，包括倍泰龙。

“当时得知倍泰龙进入医保，心想我们这种病的病人终于有救了。”590元一支的谈判后价格，加上高达85%的门诊特殊疾病报销比例，让司小凡如释重负。

2017年底，中华慈善总会的项目结束后，司小凡想通过医保为妻子拿药。然而，他多次奔波北京协和、天坛、宣武、安贞、中日友好等医院，结果都是“查无此药”。

“随着一步步往前走，却举步维艰。心一点一点往下沉，直沉到水底。‘医保这两个字，只是出现在政策里的概念而已。”司小凡告诉南方周末。

北京并非特例，在内蒙古、甘肃、陕西、江苏等省份，倍泰龙同样被医院拒之门外。

倍泰龙入医保目录时，内蒙古呼和浩特的患者张菁和病友们同样喜出望外，奔走相告。可是后来发现，呼和浩特的医院根本不进这种药。

“慈善总会不援助了，医保也不给报销，我们进入了真空期，两面没人管。”张菁说。

一些患者随即病情出现反复。陕西神木的患者一乐（化名）2017年6月领完剩余的倍泰龙赠药，2018年3月病情复发，神经系统出现紊乱，表现为身体麻木无力、平衡失调、思维能力受到影响。他住院时了解到，同一县城还有二十多名患者用不上药。

失去药物，无异于失去了防火墙，复发频率极速增高。有的患者选择服用对肝肾功能损害很大的免疫抑制剂，有的通过中药调理，还有的采用蜂蜇、艾灸等偏门疗法。家境殷实的则选择赴港买药，赴美治疗。

医生开特种药，是“冒险”的事

2018年6月，司小凡爱妻心切，跑去原倍泰龙援助项目在京的领药点——医保全新大药房，发现药房里倍泰龙数量充足，且随时接受预订。“但去药房买只能全额自费，费用太高了。”

来自安徽的患者冷霜（化名）已经自费购买了三个月的倍泰龙。由于病灶较多，她必须用药控制。接受南方周末采访时，她正坐在开往北京的火车上，“这可能是我最后一次购买倍泰龙了，药太贵，家里还要生活”。

倍泰龙无法进入医院，患者也就无法享受医保福利。

拜耳医药传播部一名工作人员告诉南方周末：“拜耳一直在全力满足来自医院和药店的供应需求。”拜耳一名销售代表在2018年7月接受《内蒙古晨报》采访时则称：“企业供货没有困难，但进入医院却是困难的。”

8月初，司小凡又来到天坛医院神经内科门诊，与预期的一样，依然没有倍泰龙。为什么药房里倍泰龙充足，医院里却一支难求？为了解惑，他四处奔波，咨询了医院医保办、北京市社保部门和卫生部门，发现这一窘况可能与医院的药占比考核有关。

药占比是药品费用占卫生总费用的比例。2015年国务院印发的《关于城市公立医院综合改革试点的指导意见》明确提出，力争在2017年将试点城市公立医院药占比（不含中药饮片）总体降到30%左右。这是国家力图解决看病难、看病贵的举措之一。

罕见病药品通常价格昂贵，患者又需全年长期服药。医生们每开出一盒药，药占比就在无形之中升高。深化医改背景之下，医院不得不谨慎对待高价谈判药。

“单单一个倍泰龙进入考核，一个病人一年十万，一百个病人就是一千万，医院根本受不了。”司小凡说，“更糟糕的是，在各家医院普遍不进药的情况下，谁也不敢开先河。否则全北京的病人都会蜂拥而至，再加上全国各地前来就诊的，数量何止以万计。”

一名北京市三甲医院神经内科医生证实了这种说法。他认为，这些已经纳入国家医保范围的罕见病药品面临的困境还非常多。

“特种疾病的药品费用就是高，每一个医生都希望病人得到合理的救治。但是在用药上，这种制度让医生开药的时候捉襟见肘。药占比过高，不符合医院管理的量化指标，就会被扣奖金、罚款等。从医生、医院角度来说，非常之为难。”

北京医院是少有的几家曾开出倍泰龙的医院之一。北京医院神经内科前主任许贤豪曾因为医保问题被处罚。“个别病人实在太困难了，病人以前用药是有疗效的，现在无药可用，自费又买不起，那么我们就尽可能地冒着被处罚的风险，向医院申请进几盒药。”许贤豪对南方周末记者说。

“医院现在为什么不愿意用这些贵药？从卫健系统管理体系来说，一方面，倍泰龙进入医院对药占比有影响；另一方面，对医保费用的总量控制不利。”青岛市社会保险研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员刘军帅说。

南方周末以患者家属身份致电天坛医院药房，工作人员表示：“这个药不是说采购就能采购的，得问医保中心。”后又询问北京市人民医院神经内科，是否有采购倍泰龙的计划，得到的回复是“不好说”。

南方周末同样以患者家属身份咨询北京市人力资源和社会保障局，一位工作人员称：“倍泰龙是已经纳入医保的药物，医院不采购引起的问题，非我局业务，建议向医管局（指北京市医院管理局）反映。”

截至发稿，北京市医管局没有回复南方周末的采访。

除药占比之外，其他省市还存在医保基金短缺、政策尚未下达等问题。

张菁曾咨询医院不购倍泰龙的原因，呼和浩特市一名医生告诉她，药品费用通常由医院先行垫付，院方可能资金短缺，无力购买昂贵的罕见病药品。此外，神经内科提出采购计划之后，也得上报药剂科、分管领导并通过药物采购招标，重重程序并非易事。

神木当地医院告诉一乐，这类药品归医保办管理。他把倍泰龙入医保的新闻拿给医保办看，得到的回复却是“没接到通知。属于层层落实制，上级还没传下来”。

“不计入药占比， 医院就可进药”

人们都说，北京最美的季节是秋天。可自打确诊多发性硬化症以来，每个秋天都给潇潇捎来一道“催命符”。2016年10月、2017年10月，她分别严重复发一次，复发时出现下半身瘫痪、视力下降、呛咳等症状。

2018年的秋天即将到来，“我很紧张，我想活着。”潇潇说。

许贤豪认为，目前的难题主要在于，医院受到有关部门药占比政策的限制。“我们应该向管理药占比的有关部门呼吁，在与上级精神不违的前提下把相关规定作适当修改，允许一部分有资质的大夫给应当用药的患者开药。”

“要解决这个问题很简单。”司小凡补充道，“把所有门诊特殊疾病和罕见病用药，剔除药占比考核，医院就可以进药了。”

目前，已有地方如此规定。2017年11月，四川省人社厅就执行36种国家谈判药品和2017版国家目录有关问题发布通知，定点医疗机构在2017年产生的36种国家谈判药品费用不计入总额控制，其中就包括倍泰龙。

据统计，截至目前，天津、海南、宁夏等22个省份也明确了国家谈判药品不纳入药占比或单独核算要求。取消药占比考核的束缚，意味着临床用药将变得更加灵活。

“我们这边拿药、报销都很顺利。”四川德阳市的患者五月（化名）说，“填好特种药的申请表格，主治医师开具处方，国控大药房统一将资料交至医保局，今年5月就拿到了第一盒倍泰龙。”

对此，刘军帅有不同的意见：“仅仅把这批谈判药不纳入药占比考核，那下一批呢？高价药会常态化地进入，真正的做法是形成一个长效的机制，临时性、碎片化的解决办法不行。”

他认为，现行医保谈判制度存在一定缺陷：“医保谈判，例如倍泰龙主要谈了价格，没有涉及医保供给等一系列问题。国家医保谈判只管药品价格有没有降低，进不进医院倒成了地方的问题。”

“总的态势是好的。”许贤豪对这一问题的解决持乐观态度，“（倍泰龙）进医保，是在原有基础上进了一大步，我们在国际接轨上慢慢与其他国家齐头并进。在前进道路上，我们会继续发现问题、不断解决问题。”

南方周末从北京市协和医院神经科副主任医师徐雁处获悉，医院目前正在调查临床短缺药物，科室方已经将倍泰龙的相关情况报告上级，“未来有可能会采购这种药品”。

病人们也在多方努力。内蒙古乌海市的患者赵磊积极地与医院药剂科沟通，指出倍泰龙已被纳入国家医保目录，并用文献证明倍泰龙是治疗多发性硬化症中国大陆地区唯一缓解期治疗用药。几番交涉后，2018年6月初，当地医院开始备案进购倍泰龙。

潇潇也在用上药的道路上不断努力，多次拨打北京市政府热线电话。她最近一次得到的回复是“找医疗机构为患者进行备案采购”。

2018年初，“为了不留下遗憾，在还能动的时候做点事”，张菁个人出资筹拍了一部聚焦多发性硬化症的微电影，目前已经进入后期制作阶段。她希望提高社会对多发性硬化症的认知度，更希望让倍泰龙早日进入医院。

（南方周末实习生任华铮亦有贡献）