雷帕霉素治疗慢性免疫性血小板减少症的疗效及安全性分析

左立辉

【摘要】目的：探讨雷帕霉素治疗慢性免疫性血小板减少症的疗效及安全性分析。方法：选取我院于2016年1月-2016年12月收治的慢性免疫性血小板减少症患者26例，随机分为两组，各组 13 例。对照组采用常规药物治疗，研究组采用雷帕霉素治疗，对比两组患者治疗效果，进而对患者经雷帕霉素治疗后的疗效及安全性作筛选分析。结果：研究组患者的治疗效果优于对照组（P<0.05）。结论：在慢性免疫性血小板减少症的治疗过程当中，雷帕霉素的治疗效果理想，医药价值突出，值得进一步推广应用。

【关键词】雷帕霉素；慢性免疫性血小板减少症；疗效；安全性分析

【中图分类号】R181.3+2 【文献标识码】A

【文章编号】2095-6851（2018）11-244-01

由于生活环境和生活条件的改变，人们的免疫系统受其影响，患慢性免疫性血小板减少症患者数量越来越多。慢性免疫性血小板减少症是自身免疫系统异常导致外周血小板免疫出错，免疫破坏所致的血小板减少，出现大出血贫血和由于中性粒细胞减少缺乏导致的感染[1]。慢性免疫性血小板减少症大多出现在患儿群体，对患者及其家属的正常生活和工作都造成了严重影响。当前情况下，临床上常应用患者的二线治疗为主，选择如环磷酰胺类细胞毒药物刺激造血，激素药物以及脾切除治疗手段，但上述治疗由于在儿童患者使用存在明显不良反应而很少使用，我院发现，在治疗慢性免疫性血小板减少症的过程中，使用雷帕霉素治疗，取得满意效果，现报道如下。

1 资料与方法

1.1 一般资料

选取我院于2016年1月至2016年12月所接治的26例慢性免疫性血小板减少症患者为主要研究对象。随机分为两组，各组13例。对照组患者年龄4个月-12岁，病程1-4年，平均为（5.6±1.5）年。研究组中，年龄在6个月-11岁，病程1-4年，平均为（5.1±1.7），一般资料上均无统计学意义（P>0.05）。纳入标准：①被确诊为患有慢性免疫性血小板减少症的患者，接受重复性一线治疗（周期性输注静脉注射用免 疫球蛋白和周期性输注大剂量）及二线治疗（注射血小板生成素和激素剂）；②患者及其家属对本项研究均知情并同意本项研究；③患者择期进行药物治疗，病程超过1年，使用常规治疗无效。排除标准：①术前患有严重感染性疾病；②近期服用常规药物对慢性免疫性血小板减少症进行治疗者[2]。

1.2 方法

1.2.1 对照组患者治疗方法

收集患者病例资料，内容包括年龄、性别、病史，使用对照组患者以前常用常规药物治疗，用法为 1mg/ 次，1d/3次。最佳用量为血药浓度达8μg/L左右。早中晚分3次服用。持续服用4周（1疗程）。

1.2.2 研究组患者治疗方法

雷帕霉素治疗按1.5mg/m2，每日给予雷帕霉素口服治疗，1d/3次，每各一周检测血小板浓度进行，一周后药量调至5-15ml，每个月监测血小板在服药前及服药后的浓度[3]。

1.3 观察指标

结合患者治疗后的疗效及安全性，对两组患者整体治疗效果进行评定。显效：即达到血小板免疫破坏前浓度的中位，自身免疫系统正常工作，观察时间为12个月，26例患儿服药前后，血小板整体比例增加，慢性免疫性血小板减少症状基本消失；有效：即慢性免疫性血小板减少症得到有效控制，体内血小板状况得到改善，但仍存在体内出血的症状；无效：即慢性免疫性血小板减少病情加重，人体免疫能力急剧下降。总有效率 =（显效+有效）/总例数×100%。

1.4 统计学方法

数据应用SPSS18.0进行分析，其中计数进行X2（%）检验，计量进行t检测（x±s），P<0.05提示有显著差异。

2 结果

研究组治疗有效率明显高于对照组（P<0.05），具体结果见表1。

3 结论

慢性免疫性血小板减少症是一种常见的自身免疫性疾病，由患者机体免疫系统功能紊乱引起，在慢性免疫性血小板减少症的临床治疗中大多应用常规药物，但治疗疗效及安全性不高。近几年来，慢性免疫性血小板减少症最严重的地方就是自身免疫能力低下，在近几年呈现着逐步上升的趋势。慢性免疫性血小板减少症治疗难度较大，治疗时间精力的过度投入会对患者日常生活、学习等方面造成严重影响。雷帕霉素（RAPA） 是第1个已知的mTOR通路抑制劑，同时也是一种传统的大环内酯类抗生素，雷帕霉素首先从真菌中分离，在上世纪70年代用作抗真菌药物，用于抵抗病人的急性免疫排斥反应。

近些年，随着我国临床医学的不断发展壮大，雷帕霉素对慢性免疫性血小板减少症的治疗效果明显，并逐步应用于相关的临床治疗[4]。雷帕霉素诱导和促进自噬清除纤维细胞，减少神经退行性疾病中异常蛋白质的聚集，雷帕霉素在临床上具有多种用途，对衰老及相关疾病的检测尚属起步阶段，雷帕霉素对慢性免疫性血小板减少症的治疗比较先进，雷帕霉素有很大机会用于预防免疫系统疾病。慢性免疫性血细胞减少症已开始进行精准治疗初探，对于病初期细胞比例减低的慢性免疫性血细胞减少症患儿口服雷帕霉素能使患儿外周血细胞比例明显上升，并达临床缓解的功效。即使对慢性免疫性血小板减少症的治疗疗效及安全性得到了保证，但疾病的预防措施是必不可少的，防患于未然才是医学治疗的最佳措施。

综上所述，在慢性免疫性血小板减少症的治疗过程当中，雷帕霉素的治疗效果理想，医药价值突出，值得进一步推广应用。

参考文献：

[1] 李文文，孙朋，陈豆豆，等.雷帕霉素对自身免疫性肝炎小鼠及肝纤维化的防治作用及其机制[J].中华肝脏病杂志，2016，24（5）：368-374.

[2] 庞领玉，邹丽萍，黄露露，等.雷帕霉素治疗儿童结节性硬化相关心脏横纹肌瘤的临床效果[J].中华儿科杂志，2016，54（6）：424-427.

[3] 吴玉霞，黄志惠，袁忠，等.健脾益气摄血颗粒对脾气虚型慢性免疫性血小板减少症淋巴细胞亚群的影响[J].湖南中医药大学学报，2016，36（9）：65-68.

[4] 杨莉，翁巍，孙寒晓，等.慢性免疫性血小板减少症患者外周血淋巴细胞亚群及相关细胞因子的研究[J].血栓与止血学，2017，23（1）：6-9.