公众对临床试验的认知、实践与态度的调查研究

郑航，庹露，严波，蒋君好

重庆医科大学药学院，重庆 400016

临床试验是指任何在人体（患者或健康志愿者）进行的以疾病诊断、治疗、康复和预后为目的的系统性研究[1]。随着药械审评审批制度改革的深入，我国医药产业正在从仿制向创新转型，医药创新发展需要开展更多的临床试验。另外一方面，随着健康中国战略的深入推进，患者也需要更好的适合自身需要的临床试验。因此，提升我国公众的临床试验认知水平和正面态度非常重要。

近年来，国内外已有一些关于患者和特殊人群的临床试验认知的相关调查研究[2-8]，但是关于中国普通公众的类似系统研究较少。该研究通过问卷调查对我国公众的临床试验认知、实践和态度进行系统评价与分析，为制定提高公众临床试验素养相关政策提供参考。现报道如下。

1 资料与方法

1.1 数据收集

2020年1月，该课题组开展了一项匿名的横断面调查研究。调查对象是18 岁以上中国公众。在调查问卷的开头，告知了被调查者调查目的、调查方式及调查结果仅用于学术研究。调查通过在线方式开展。被调查者自愿参与并匿名完成调查问卷。该调查共收集到782 份问卷， 剔除80 份临床研究者或者临床试验从业者填写的问卷，共确认有效问卷702 份，有效率89.9%。

1.2 调查问卷

基于临床试验的基本常识以及临床试验行业从业人员的意见，编写了适用于该研究的公众关于临床试验实践、认知与态度的自评问卷。 调查问卷由3 部分组成。第一部分为人口学与实践信息，收集关于年龄、性别、教育水平等一般人口学特征，以及临床试验实践数据。 第二部分关于临床试验认知调查，共10 个问题，第三部分关于临床试验态度的调查。 包括临床试验意义态度（3个问题），临床试验现状态度（4 个问题），临床试验参与意愿态度（3 个问题）。 正式调查之前，该研究对69 位被调查者进行了预调查，并根据调查结果对调查问卷的内容和结构做了必要修改。

1.3 统计方法

2 结果

2.1 人口学特征与临床试验实践

在702 名被调查者中，18～30 岁有420 人（59.8%），46～60 岁有89 人（12.7%）。 男性253 人（36.0%）；本科435 人（62.0%）；城市户籍454 人（64.7%），医药相关工作/专业领域230 人（32.8%）。

被调查者中，有591 人（84.2%）听说过临床试验，但是仅有42 人（6.0%）作为受试者参与过药物临床试验，有70 人（10.0%）的亲人朋友作为受试者参与过药物临床试验。

2.2 临床试验认知

被调查者中，知道率最高的的内容为“在临床试验过程中，受试者的隐私和个人信息应该得到充分保护”，知道率为83.6%；知道率最低的内容是“患者也可以参与设计和发起符合自己需要的临床试验”，知道率为48.4%。见图1。

图1 临床试验认知

2.3 临床试验态度

91.9%的被调查者同意“药物临床试验对于开发新的治疗方法是非常必要的”；90.3%的被调查者同意“药物临床试验对社会是非常有益的”；87.7%的被调查者同意“药物临床试验对于患者可能意味着重要的治疗获益机会”。

43.2%的被调查者同意“受试者参加临床试验的权益不能得到很好的保护”；38.7%的被调查者同意“药物临床试验数据的造假现象很严重”；23.2%的被调查者同意“研究机构和研究人员提供的临床试验信息是不可信的”；23.1%的被调查者同意“研究人员把临床试验受试者当作实验小白鼠一样对待”。

77.4%的被调查者“如果不涉及自己本人和亲朋好友，认为公众参与临床试验是可以接受的”；47.9%的被调查者“能够接受自己的亲戚朋友作为志愿者参加临床试验”；41.7%的被调查者“愿意作为志愿者参加临床试验”。

以“你本人愿意作为志愿者参与临床试验”为因变量，以人口学特征因素及临床试验实践情况因素作为自变量，采用二分类Logistic 回归评估被调查者的临床试验参与意愿影响因素。其中，“工作/专业领域”“是否自己作为受试者参与过药物临床试验”“是否有亲人朋友作为受试者参与过药物临床试验”是有统计学显著意义的影响因素。 见表1。

表1 临床试验参与意愿影响因素的Logistic 回归分析分析

3 讨论与建议

调查结果显示，84.2%的被调查者听说过药物临床试验，但是仅有6%的被调查者参加过临床试验，参与度非常有限。在认知方面，83.6%的被调研者知道“在临床试验过程中，受试者的隐私和个人信息应该得到充分保护”，表明被调查者普遍对于自己的隐私权益十分重视。但是对于“临床试验药物应该免费赠与”“受试者在临床试验过程中可以随时以任何理由退出”等相关受试者权益的知道率不高，分别只有65.2%和61.8%。 仅有48.4%的被调查者知道“患者也可以参与设计和发起符合自己需要的临床试验”，知道率最低。说明被调查者对于参加临床试验是自己的权利以及以患者为中心的临床试验发展趋势还认知非常有限。

90.3%的被调查者认为药物临床试验对社会是非常有益的。表明被调查者在临床研究意义态度方面，总体上是积极的，但是在临床试验现状态度方面，43.2%的被调研者认为“受试者参加临床试验的权益不能得到很好的保护”，甚至还有一部分被调研者认为“研究人员把临床试验受试者当作实验小白鼠一样对待”“研究机构和研究人员提供的临床试验信息是不可信的”“药物临床试验数据的造假现象很严重”。表明被调研者对当前我国临床试验现状的态度存在一定的负面倾向。一方面可能和近年来的临床试验数据核查曝光的一些造假案例有关系，另一方面也和媒体的不客观报道有关系。

77.4%的被调查者同意“如果不涉及自己和自己亲朋好友，认为公众参与临床试验是可以接受的”，但是仅有47.9%的被调研者同意“自己或自己的亲友作为志愿者参加临床试验”，41.7%的被调研者本人愿意作为志愿者参加临床试验。这反映了被调查者对临床试验参与的积极性不高，和他们对临床试验的不充分认知和对现状的不信任态度可能有关系。

回归分析显示，医药相关工作/专业领域、有亲人朋友作为受试者参加过临床试验、以及自己曾经作为受试者参加过临床试验的被调查者参加意愿显著更高。由此推测有临床试验相关知识的、亲朋好友给予科普的调研对象参加意愿更加强烈。因此合理的临床试验的教育与宣传十分重要。

基于该次调研结果与讨论，为提高中国公众临床试验认知水平以及参与度，提出以下建议。

①推广临床试验科普。建议将临床试验科普纳入健康中国战略范畴，着重普及受试者权益保护相关的主题比如受试者隐私保护、参加临床试验相关风险和补偿等，让公众明白临床试验的受试者并不是小白鼠。

②发展患者公益组织。 通过患者公益组织，可以有针对性的建立特定疾病领域特别是罕见病领域的患者资源库，有利于临床试验受试者招募。另外，以患者公益组织为依托，有利于患者更积极地参与到适合自己的临床试验，甚至发起以患者为中心的临床试验项目。

③促进媒体正确引导。 曹羽明等[9]在潜在受试者对药物临床试验认知的调查中，发现48.73%调查对象倾向于通过网络或微信公众号等新媒体方式接受药物临床试验相关知识的宣传。一方面，可以契合公众需求邀请有资质的医生通过媒体、网络等平台对药物临床试验相关知识进行科普，另一方面，对于临床试验相关新闻的报道务必符合公正、科学、客观、准确的原则，不能误导公众。

④加强受试者权益保护。 在进行药物临床试验前，应该详细向受试者介绍受试者权益、试验过程以及可能的发生不良反应事件及应对措施等，征得受试者同意后签署知情同意书，且在知情同意书中强调受试者的权益[10]。 政府可制定更加完善的制度体系，药物临床试验伦理机构要充分发挥自己的职责，确保受试者的权益得到充分保障[11]。

4 结论

该研究具有一定局限性。 研究样本量有限，表明该次调研有可能无法代表中国公众的整体情况，进一步研究需要根据人口学因素分层以及分析调查者和非调查者之间的差异。另外，对于被调查者自评调查，可能发生社会心理学反应偏倚。

总之，该次调查研究表明，我国公众对临床试验的认知程度尚可，但是对于以患者为中心的临床试验发展趋势认识较低。我国公众的临床试验参与意愿较低，并且受自身专业背景以及相关经历影响很大。有必要开展针对公众的临床试验科普活动，积极发展临床试验公益团体，提升公众临床试验认知水平和参与积极度，最终促进我国医药创新发展，造福人民。