美国人体器官获取组织评价体系研究

文/范奕雯 封晓如 赵婕 谢小磊 张宗久 赵洪涛

对美国OPO 评价体系的深入了解将有助于我国器官获取组织的管理与发展。

美国器官获取组织（Organ Procurement Organization，OPO）的运营评价方法主要由医疗保险和补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）和器官移植受者科学登记处（Scientific Registry of Transplant Recipients，SRTR）制定。其中CMS的评价方法偏重解释性，便于理解和实施；SRTR的评价方法偏重科学性，适用于研究。高质量的评价体系也是促进OPO体系进步的重要方法之一，但想要获得最佳的器官获取和移植评价指标是困难的。对美国OPO评价体系的深入了解将有助于我国器官获取组织的管理与发展。

高质量的评价体系也是促进OPO 体系进步的重要方法之一，但想要获得最佳的器官获取和移植评价指标是困难的。

CMS 评价方法

CMS（医疗保险和补助服务中心）负责每四年重新给予OPO认证，并制定OPO必须遵守的规则以保证其可以获得器官获取相关的费用报销。CMS下的临床标准和质量中心（Center for Clinical Standards and Quality，CCSQ）负责编写OPO的规则、执行条件和重新给予OPO认证。

2019年7月10日，美国总统发布的13879号行政命令（Executive Order）中要求美国卫生与公众服务部（Secretary of U.S.Department of Health and Human Services，HHS）提出一项法规，用来提高已故捐献者器官的获取以及器官的利用。同年12月23日，HHS下属机构医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布了一份拟议规则制定通知（Notice of Proposed Rule Making，NPRM），该通知给出了两项新的用于评估OPO的指标，OPO必须满足相应的标准才可以获得CMS的重新认证。CMS希望通过该计划取消不符合CMS标准以及HHS目标的OPO的认证，并将该OPO负责的捐献服务区（Donation Service Area，DSA）重新划分给符合标准的OPO。该计划的最终目标是大幅增加可用于移植的器官数量，并且计划到2030年，使可用于移植的肾脏数量增加一倍。该计划经过多次修正与更改已经正式写入OPO最终规则，于2021年2月1日起生效。

CMS提出的两个新纳入使用的OPO运营指标为：捐献率（Donation Rate）和器官移植率（Organ Transplant Rate），其中捐献率的计算方法为已故捐献者的数量除以OPO的DSA内潜在捐献者的数量，即已故捐献者/潜在捐献者。器官移植率的计算方法为从已故捐献者身上获取并进行移植的器官数量除以OPO的DSA内潜在捐献者的数量，即器官移植/潜在捐献者。

CMS新的规则制定了OPO的绩效基准，具体为上一年两项指标的25百分位值，即上一年排名前四分之一的最后一家OPO的指标数值。该评价标准是可变的，并且排名将被公开，没有达到基准的OPO需要通过质量保证和绩效改进计划（Quality Assurance and Performance Improvement，QAPI）来提高其绩效。在绩效基准之上，新的规则还建立了绩效分级制度，分级的结果将与OPO的取消认证、竞争和DSA重新分配相关。评级较低的OPO将面临DSA被其他OPO接管的风险。

然而对于CMS新的评价指标体系，业界与学界对其评价指标的合理性以及竞争制度的可行性都提出了许多质疑。对评价指标合理性方面存在的质疑主要集中在以下两点：一是CMS对潜在捐献者的定义较为宽泛，导致其估计的潜在捐献者数量远高于当前医院内使用的统计数据，二者使用的院内死亡统计逻辑不统一，导致在捐献率的计算上出现了偏差。二是CMS在评估中没有使用有效的统计模型，忽视了人口分布、种族、年龄、身体状态等因素对器官获取与移植的影响。对竞争制度可行性方面存在的质疑主要有：CMS将用什么样的规则向表现更好的OPO授予新的DSA；是否会出现被取消认证的OPO所负责的DSA无人接管的情况；被接管的DSA将如何协调其人员和资源；强制的竞争制度和取消认证的制度是否会使系统的效率降低等。

SRTR 指标系统

SRTR（器官移植受者科学登记处）负责评估美国移植系统的性能，为气管获取与移植网络（rgan Procurement and Transplantation Network，OPTN）提供科学决策支持。SRTR使用OPO报告给OPTN的数据生成器官获取组织定向报告（Organ Procurement Organizationspecific Reports，OSRs），所有OPO使用同一的报告模板。该运营报告每半年更新一次，在正式发布之前的两个月内，SRTR将完成数据收集及更新、OSRs报告预览等相关工作，报告发布后的一个月内OPO可对自己的报告增加评述内容。

器官移植流程复杂，涉及的阶段性指标多样，SRTR提供了捐献过程中指标的理解方法，并用相互交叉的圆环刻画了从死亡到器官捐献再到器官移植中的重要过程，每个过程都有部分患者或器官的损失，这些过程的数据构成了SRTR生成OSRs的基础。

外围的同心圆描述了从捐献服务区内的总死亡（Total Deaths in the DSA）到符合条件的死亡（Eligible Deaths）的过程，可以理解为由于OPO外部的因素导致了各个环节患者数量的减少。捐献服务区内的总死亡是捐献过程的开始。对于已故捐献者，要求其死亡必须发生在医院，即院内死亡（In-hospital Deaths），因此OPO或医院可以采取措施来保证潜在捐赠者的器官可用于移植。在家中或医院外发生的死亡通常不提供器官捐赠的选择。一般来说院内死亡需要通过医院向当地的OPO进行报告。供氧死亡（Ventilated Deaths）指除了在医院中发生的死亡之外，已故捐献者还必须进行供氧，以便器官可以继续获得氧气来保持它们的捐赠性。在满足以上条件之后才会成为潜在捐献者（Potential Donor），由于许多潜在的医学因素或其他对器官造成的创伤，只有部分院内已供氧器官适合器官捐献。即将死亡（Imminent Deaths）是尚未宣布脑死亡的潜在捐献者的一个子集，在此子集中患者已经表现出与脑死亡一致的迹象。符合条件的死亡（Eligible Deaths）代表根据州和地方法律被宣布为脑死亡的患者，并且不满足当前OPTN政策中定义的排除标准。

内围的偏心圆描述了从已授权的捐献者（Authorized Doner）到实际完成移植的捐献者（Transplanted Organs），可以理解为由于OPO内部的因素导致了各个环节捐献量的减少，是衡量OPO绩效的关键环节。授权捐献者是被认为适合进行器官捐献的已故患者，并且死者已提供了本人的授权（例如，通过本人驾驶执照进行了捐献授权或通过Donate Life America维护的国家捐献者登记处进行了注册），或其亲属或代理人已授权进行捐赠。在这里需要注意的是，并非所有授权捐献者都必须为符合条件的死亡（Eligible Deaths），例如，根据部分州和地方法律，心死亡患者可能不被视为合格的捐献者。实际的捐献者（Donor）指在该捐献者那里获得至少一个用于移植目的的器官（心脏、肠道、肾脏、肝脏、肺脏或胰腺）。由于过程中出现的并发症或在捐献过程出现的排斥反应等临床表现，并非所有授权捐献者都成为实际捐献者。最后，实际上只有一小部分捐献者将至少一个器官移植到受者体内，即实际完成移植的捐献者（Transplanted Organs）。由于无法找到合适的受体或由于其他限制，器官可能会被丢弃。

OSRs报告中涉及的数据指标种类繁多，且更偏重于数据的展示，而非给予建议或进行决策。SRTR通过这样的方式为OPTN的决策提供数据和科学支持，并且可以让OPO自行检查自己的表现以及在所有OPO中的位置。每个OSRs报告的内容均分为六大部分，涵盖内容有捐献服务区概况、捐献服务区描述、器官使用情况、捐献者情况、器官移植情况、器官移植受者情况。

图1 SRTR 对捐献过程中不同环节的定义。

OSRs报告中虽然不会提出具体的决策建议，但是由于其数据收集的标准化程度很高，报告的更新频率也可以较快，这使得OPO可以随时追踪本季度的表现从而及时进行校正。OSRs报告的生成一方面可以帮助OPO进行自我评估，另一方面也可以帮助OPTN追踪各个OPO的表现从而支持更加上层的决策。

在SRTR对OPO的评估中，有两个重要的标准化指标：标准化捐献率比率（Standardized Donation Rate Ratio）以及标准化移植率比率（Standardized Transplant Rate Ratio）。二者的计算方法是用实际的（Observed）捐献率（或移植率）除以期望的（Expected）捐献率（或移植率），以获得该OPO与自己期望的指标相比较，实际完成了多少，这样的比率被称为实际比期望比率（Observed-to-Expected Ratio）。计算调整后指标的方法被称为风险调整模型。

风险调整模型被广泛应用于美国医疗服务评价领域，是美国医疗评价的核心内容和方法。使用风险调整模型可以排除人群存在的潜在差异对指标结果的干扰，增加评价时的公平性和客观性。

风险调整模型的原理是，利用数据集构建统计模型，基于数据描述客观差异可能给结果带来的影响，这些差异可能包括性别、种族、年龄、身体状况、居住环境等指标。通过模型计算出的数值可以被认为是理论的值、或期望达到的值，即在当前的客观情况下，理论上医院应达到何种指标数值。将实际的值与之对比，即可得到其相对医疗质量，获得标准化的绩效指标，使不同的医院之间可以相互比较。

在SRTR对OPO的评估报告中，以标准化肝脏移植率比率为例，其计算方法为实际肝脏移植率除以期望肝脏移植率（Observed/Expected），其中期望肝脏移植率是通过风险调整模型得到的。SRTR使用逻辑回归模型对期望值的计算进行风险调整，模型的数据使用全美实际肝脏移植的数据，模型中包含了61类因素，并生成了252个变量。这些因素包含了年龄、性别、种族、状况、肝脏捐献者风险指数等。

根据SRTR的风险调整模型，最终得到的标准化肝脏移植率比率具有很好的解释性：如果计算全美所有OPO整合起来的比率则为1，因为模型本身就是用全美所有的数据构建起来的；若单个OPO的比率小于1，则说明该OPO在全美同等情况下实际移植率低于理论水平；若单个OPO的比率大于1，则说明该OPO在全美同等情况下实际移植率高于理论水平。

SRTR在其报告和研究中表明，风险调整有助于确保在比较不同OPO的指标时作出更正确的决定。DSA内的死亡人群会存在一定的差异，而这会导致一些OPO表面上看起来比其他OPO表现得更好或更差，即使这种好或差是由OPO无法控制的客观因素带来的。所以，为了消除这样的偏差，在OPO的评估中使用风险调整模型是有必要的。

SRTR 将先进的理论模型和实践相结合，在保留解释性的同时获得更准确和平衡的评价指标。

科技支撑：为器官移植体系保驾护航

在器官移植体系的发展上，美国一向重视与科技领域的合作，和高校以及科研机构紧密联系，从美国的器官获取组织评价体系的管理中便可以略窥一隅。由亨内平医疗保健研究所（Hennepin Healthcare Research Institute）负责运营的SRTR作为器官移植数据研究中心，为OPO的运营提供了科学的指标体系。SRTR将先进的理论模型和实践相结合，在保留解释性的同时获得更准确和平衡的评价指标。作为科研机构，他们还对模型进行不断的迭代和探索，并在重要期刊上发表文章，这保证了OPO以及美国器官移植体系使用的模型都是较为前沿的，其科学性得到了保证。

美国公开的器官移植数据也为各种学校和科研团队提供了良好的研究环境。例如由卡内基梅隆大学运营管理学Sridhar Tayur教授创办的OrganJet，为美国器官移植等待患者提供规划建议，并运营系统优化的方法为患者制定更优的器官等候方案。又例如，多个研究团队先后对美国器官获取与移植体系进行了仿真模拟研究，为该领域的政策制定提供了决策支持，并完善了面向患者和医生的器官移植等待队列预测工具。学校和科研机构的积极参与为美国器官获取与移植体系的发展提供了监督以及科技支撑。