美国FDA批准奥利普酶α(Olipudase alfa/Xenpozyme)用于治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症

2022-12-30 16:55夏训明
广东药科大学学报 2022年5期
关键词:缺乏症奥利血常规

美国FDA于2022年8月31日批准健赞公司(Genzyme Corporation,赛诺菲/Sanofi旗下子公司)的Xenpozyme(Olipudase alfa/奥利普酶α,CAS登记号927883-84-9)静脉注射剂用于成人及儿童治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD)。

这是FDA批准的首个用于治疗ASMD的药物,主要适用于治疗ASMD患者中枢神经系统以外的症状。

ASMD又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease,NPD),是一种罕见的遗传性疾病,其病因是由于患者体内酸性鞘磷脂酶缺乏导致鞘磷脂无法被分解,引起鞘磷脂在肝、脾、肺及大脑等器官中贮积。患者常见腹部肿大(肝脏、脾脏肿大)、肝功能异常、血常规指标异常。病情严重的患者会出现复杂的神经系统症状,儿童患者存活期很少超过2~3岁;有些患者可以活到成年,但一般也会因为呼吸衰竭而早亡。

Xenpozyme(Olipudase alfa/奥利普酶α)是一种酶替代治疗药物,可以弥补患者体内酸性鞘磷脂酶的缺乏或不足,从而减少鞘磷脂在肝、脾、肺等器官的贮积。

Xenpozyme最常见的毒副作用有头痛、咳嗽、发烧、关节疼痛、腹泻、低血压等。药品说明书含有加黑框的警告文字,提醒该药可能引起严重的过敏反应。本品也可能引起肝功能及血常规异常,因此用药患者应定期进行血液检查。孕妇禁用。在临床试验中,75%的儿童患者和50%的成人患者会出现头痛、恶心和呕吐症状。

FDA在审批Xenpozyme时采用了快速审批通道(fast track designation)及优先评审审批程序(priority review designation),并授予其孤儿药地位及突破性疗法认证(breakthrough therapy)。

猜你喜欢
缺乏症奥利血常规
贵州省183 891例新生儿葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症筛查结果的分析
血常规检验中常见误差原因及解决策略
如何防范家禽钙磷缺乏症
猪一样的室友
血常规解读
血清肿瘤标志物联合血常规指标检测在原发性肝癌诊断中的应用观察
血常规检验前的准备工作
Supreme的潮牌故事——奥利奥联名饼干一块卖出7000美元
音乐快感缺乏症
是谁唤醒了春姑娘(上)