国际框架对我国卫生技术评估制度化路径构建策略的启示

严俊涛 魏 艳 刘世蒙 明 坚,3 谢士钰 陈英耀

（1复旦大学公共卫生学院 上海 200032；2国家卫生健康委卫生技术评估重点实验室（复旦大学） 上海200032；3艾昆纬企业管理咨询（上海）有限公司 上海 200041）

1 引言

卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）是通过明确的方法来确定卫生技术在其生命周期中不同阶段价值的一个多学科过程，其目的旨在为决策提供信息，以建立一个公平、高效和高质量的卫生系统[1]。HTA作为可支持多目标的战略政策工具被推广并运用于评估卫生技术价值、指导费用报销决策、确定卫生技术价格和指导战略采购等，同时可以提高分配效率、降低人群的财务风险、提高服务质量、推动问责制和决策制定并提高民众满意度。目前，很多国家已经建立起较为完善的HTA制度体系，并将其应用于卫生规划、预算制定、确定医保支付范围和为临床实践指南提供依据等领域，以应对由新卫生技术涌现、医疗需求增加等导致的医疗费用快速上涨和医保预算约束压力增大等引发的决策挑战[2,3]。

我国早在20世纪80年代就引入了HTA的概念，并设立了一定数量的HTA机构，包括最早于1994年创建的上海医科大学医学技术评估研究中心[4]。近年来，HTA在我国得到更加快速的发展，2017年起，HTA证据开始被应用于国家医保药品准入谈判；2019年，国家卫生健康委成立了国家药物和卫生技术综合评估中心。可见HTA及药物经济学的应用在我国已有一个良好的开端，但目前完整的HTA体系尚未形成，各利益相关方对其仍持观望态度，HTA在医保领域的应用仍相对不足，表明我国HTA及其制度体系的建设有待进一步加强。

全球非营利性组织“卫生管理科学”（Management Science for Health，MSH）于2020年提出HTA制度化框架模型，以协助指导全球中低收入国家更好地利用HTA管理和分配有限资源来满足人群的卫生需求[5]。本文将主要结合MSH所提出的HTA制度化框架，尝试为我国HTA制度化路径的构建策略和HTA体系的进一步建设提供思路和启发，助力HTA在我国医保决策与支付等领域的应用与推广。

2 HTA制度化框架概述

2．1 HTA制度化框架的提出

由Howlett.M等人提出的模型经调整后，可应用于描述HTA政策动态制定的基本要素，MSH调整后形成的HTA制度化框架如图1所示[6]。基于HTA制度化框架，HTA政策制定的过程主要包括：国情（Context）及问题（Problem）辨析、政策的系统化优先级设定（Policy Systematic Priority Setting）、议程设定（Agenda Setting）、政策制定（Policy Formulation）、采用（Adoption）、实施（Implementation）和影响评价（Impact Evaluation）。

图1 MSH-HTA制度化框架示意图

其中，HTA制度化路径围绕该过程中的四个主要阶段进行构建，即优先级设定、议程制定、采用/实施和影响评价。卫生健康领域的政策制定并非一个简单的过程，不同的阶段可能会发生前后重叠的情况，而使用HTA制度化框架的结构将帮助相关HTA实施者更清晰地理解HTA制度化的政策进程并适时开展工作。因而，中低收入国家或可参考和使用该框架实施HTA，以简化复杂动态的政策环境，有助于各相关方理解HTA制度化的过程。

2．2 MSH-HTA制度化框架中的主要阶段

2.2.1优先级设定

通过清晰明确的规则和稳健的方法标准来透明、包容和独立地为待评估的卫生技术进行优先级排序，同时确保排序结果符合实际国情和社会价值，促成普遍共识后，依据优先级的排序结果将有限的卫生资源和HTA资源在遴选技术间科学分配和选择[7,8]。借鉴其他发展中国家的经验，在优先级确定中可结合各国疾病谱、疾病负担、现有HTA能力等因素设定卫生技术的优先级划分标准，以确保最稀缺的优质HTA资源分配给高优先级卫生技术，以弥补中低收入国家HTA体系建设初期评估资源的不足[9]。

2.2.2 议程设定

当HTA进入了政策议程且各方有意愿推动HTA的引入、推广和制度化等改革举措时，才标志着HTA政策制定过程的正式开始。因而，可以使用政策流模型创造或抓住机会之窗，协助各方理解HTA作为一项政策解决方案的重要性，同时可以利用其他政策分析工具分析政策环境、现有流程、利益相关方等因素，评价实施HTA的可行性，为参与方提供决策依据，加速其纳入政策议程的进度[10]。

2.2.3 政策制定

在HTA的政策制定阶段，应主要考虑HTA作为一项政策解决方案是围绕“为了什么（For What?）”，“何时开展HTA（When?）”以及“如何建立稳健的HTA流程（How？）”这三个方面[5]。在该阶段，通过情境分析和利益相关方分析将有助于理解当前国家背景和政策环境，并了解学术界、卫生专业人员、患者、企业和国际组织等利益相关方的参与程度和支持意愿，是制定HTA实施战略计划中重要的第一步[11]。同时，应深刻理解国内现有的HTA法律和制度框架，并依据其选择采用“自上而下”模式（政府在现有法律框架下自行发展和建设HTA机构）或是融合模式（政府通过学术机构的现有能力推动HTA的实施）来推进HTA机构的制度化。此外，在HTA制度化建设初期，各国往往不具备充足的HTA评估资源和技术娴熟的专业人员，因而在政策制定阶段须充分利用现有的能力，可参考和借鉴其他国家积累的HTA最佳实践经验和评估结果以降低HTA的生产成本[12]。

2.2.4 采用与实施

当HTA政策的法律框架、制度化安排、管理规范等符合国家现有的HTA能力和基础，并通过了相应的政策程序予以采纳后，政策实施阶段启动。Tantivess等人的变革理论阐述了导致HTA制度化的相关活动，或可作为中低收入国家HTA实施计划框架的参考[13]，具体如图2所示。而制定实施计划后，在政策实施的过程中须注重HTA方法学的规范和HTA能力的建设，以促进HTA流程的制度化[14]。

图2 应用于HTA的变革理论示意图[13]

2.2.5 影响评价

HTA的影响评价在竞争性项目计划、优先事项和筹资过程中都具备较高的投入价值，有助于提升卫生系统的绩效，是HTA制度化中非常重要的一个阶段。在影响评价中，一般可以参考相应的评价工具和标准，通过定义主要的进度节点和绩效指标来监测并评价实施HTA的影响，评价内容包括HTA制度化的实施过程以及HTA制度化的总体影响[15]。

3 对我国HTA制度化路径构建策略与医保决策的启示与建议

目前，我国正处于持续深化医药卫生体制改革的阶段，在未来我国将继续完善医药卫生体制机制，使之与经济社会高质量发展目标任务要求相适应，坚持预防为主，着力解决看病就医问题，不断提升人民群众获得感[16]。而HTA的制度化构建将助力政策优先事项的科学确定和卫生决策的循证研判，也有利于我国卫生改革的顺利推进[17]。结合MSH-HTA制度化框架将对我国HTA制度化的构建策略提供思路和启示，有助于进一步探索和促进HTA在医保决策中的推广与应用。

3．1 议程设定

我国HTA制度化构建的政策环境已有所改善，但仍不成熟，需主动创造HTA的机会之窗。结合政策流理论可以分析我国HTA发展状况的政策过程：在问题流方面，药物、设施和设备等仍会频繁出现安全问题，新技术临床应用的有效性和可负担性不明确，也因为较少考虑HTA证据，政策方案制定和调整总体较为粗放；政策流方面，2016年《关于加强卫生与健康科技成果转移转化工作的指导意见》（国卫科教发〔2016〕51号）正式发布，随后HTA对我国卫生政策的影响开始逐渐增强[18]，但决策者和卫生服务提供方对于HTA的认识相对有限，其中相对了解HTA的卫生人员认为HTA研究和卫生经济学术语的解读十分困难，而政府决策者往往会将其视作实际效果不显著或聚焦于具体微观层面的理论研究，而并非政策过程中的重要依据或宏观政策解决方案。此外，包括卫生技术使用者在内的社会公众对于HTA缺乏基本的认知，若没有公众的参与和支持，HTA也很难引起决策者的充分重视[19]。

在议程设定阶段，我国目前的政策环境尚不足以完全支持HTA制度化的持续推进，政策倡导者需要开展更多的政策分析研究，以切实了解各利益相关方的观点和对HTA的认知情况，从而有针对性地增强各方，特别是决策者对于HTA宏观作用和指导意义的理解，从而推动HTA制度化构建的政策议程。考虑到学者和卫生专业人员对于HTA制度化社会氛围营造的重要作用，政策倡导者可以进一步和患者团体、临床医生和医疗保健人员或其他重要参与方加强合作，获取其对HTA制度化的支持，从而有力推动我国HTA制度化的进程，最终将HTA体系引入至医保领域。

3．2 政策制定

3.2.1 HTA应作为一项政策解决方案融入我国医疗保障制度的深度改革

由于稳健的HTA流程可以为卫生决策和政策制定提供依据，因此通过HTA制度化建设也将帮助我国建立起系统化的优先级设定机制，从而做出科学的资源分配决策[20]。在未来我国将推动医药卫生体制机制的深化改革，包括建立强大的公共卫生体系、持续深化药品领域改革、建立完善医疗保障制度、加快推进分级诊疗服务体系建设和深入推进医院绩效考核和管理改革等多领域改革。因而，在HTA制度化的政策制定阶段，建议将其作为一项政策解决方案融入到不同领域的卫生改革，特别是在医疗保障领域中，尝试建立一套稳健的HTA流程机制，从“为何”“何时”“如何”三个维度制定HTA政策，助力各项医保改革措施循序稳步向前推进。通过利用HTA鼓励利益相关方公开参与的特点，医保部门将更好地综合各方的价值观念和偏好，确定优先事项的级别，有助于做出符合国家卫生事业的发展进程与目标的医保决策，进一步增强我国政府在卫生健康领域的综合治理能力，保障我国医保基金与卫生事业的可持续发展。

3.2.2 建议采用融合模式积极推动我国HTA机构的制度化建设

目前，我国HTA相关机构已初具规模，近些年新建立了一定数量的HTA研究机构和重点实验室等，国家卫生健康委设有国家级HTA中心，也有高校与国家医保局合作成立了国家医疗保障研究院以支持医保政策制定和制度建设。但由于我国尚未建立起与HTA制度相关的配套法律框架、政策文件、管理规范等，因而众多的HTA机构较难形成合力共同推动我国HTA的制度化发展，并使HTA融入医保决策领域。因而，建议可采用融合模式加强我国HTA机构的建设并使之逐渐制度化，最终形成完整的体系和机制。建议国家卫生健康委和国家医保局等相关部门可结合自身职能，设立负责HTA事务的相应主管机构，清晰划分相应机构职责并确立部门间的协同合作机制。经政府部门牵头，创建一个由现有HTA研究机构和政府部门下设主管机构共同组成的中国HTA管理组织体系，该管理组织体系接受外部监督并对政府部门负责。建议通过政府部门下设主管机构主导的方式，充分调动和利用我国HTA研究机构的现有能力，并共同研究制定HTA指南规范和决策转化机制，引导其成为一个职能明确的独立HTA管理组织体系并纳入决策进程，同时积极运用该组织体系推动我国HTA的协调统筹发展，最终加快HTA作为一项政策解决方案在卫生健康领域中制度化的进程。

3.2.3 充分利用包括国际HTA知识库和组织平台在内的现有资源，助力我国医保政策的制定

经过HTA几十年的快速发展，已经在全球范围内取得了一定成效和进步，其中最为重要的一项成果便是国际间HTA机构的合作交流大大加强。目前，全球范围内已经形成了包括国际卫生技术评估（HTAi）、国际卫生技术评估机构网络（INAHTA）、国际药物经济学和结果研究协会(ISPOR)、美洲国家卫生技术评估网络组织（RedETSA）、亚太卫生技术评估网络（HTAsiaLink）和欧洲卫生技术评估协作网络（EUnetHTA）等跨国家或地区的HTA平台和组织，其中INAHTA的数据库包含大量的HTA报告成果，而EUnetHTA协作网络也开发了帮助HTA机构开展研究以及调整和评价跨地区HTA报告的工具包（HTA Core Model），增强了HTA报告跨地区间的可推广性[21]。

我国目前尚属于中等收入国家，若对所有新的卫生技术开展HTA，成本过高且我国的公共资源无力支持。建议可充分利用现有的国际HTA知识库、协作组织和平台的资源与能力，避免资源浪费或重复评价，在降低HTA生产成本的同时，也可借鉴国际的实践经验，助力我国制定出符合实际国情的医保政策，指导我国的HTA制度化进程，推广HTA在医保决策中的应用。

3．3 政策采纳与实施

3.3.1 政策采纳需要评估和利用现有的能力，科学研判HTA制度化安排

我国HTA的发展相对较为滞后，相关决策者尚未形成对HTA医保决策转化意义及其作用的认知，采用经验主义来制定卫生决策和确定卫生领域优先事项的现象依旧存在[22]。因而，可以看出目前我国对HTA政策的科学采纳还存在一定距离，结合HTA制度化的政策采纳部分内容，建议在开展前两个阶段工作的同时，进一步推进我国政府的综合治理能力建设，加强卫生决策者对于科学系统化确定优先事项级别的意识，并使决策者理解HTA的宏观作用和实际意义，从而帮助其在政策采纳阶段充分评估和利用现有的HTA能力，科学研判HTA的制度化安排，最终促进HTA政策的采纳，将HTA应用于医保支付、医保决策等关键环节，有效推动HTA制度化的进程。

3.3.2 政策实施阶段需要注意加强我国HTA组织体系的能力建设

在政策实施阶段，HTA组织体系能力的建设必须受到重视，以保障HTA政策实施的质量和效果。虽然我国已经具备一定的HTA机构和条件，但是目前HTA在医保决策中的应用尚处于发展阶段，HTA机构分散且能力发展不均衡，我国整体HTA组织体系的能力仍有待进一步提升[23]。建议尝试从HTA的实培养我国HTA专业人员、加强我国HTA组织管理体系的建设、完善HTA的医保决策转化机制，以及增强社会包括医药行业对于HTA制度化建设的支持和理解等具体措施，进一步综合提升我国HTA管理组织体系的能力。

3．4 影响评价

HTA影响评价对促进卫生系统绩效有着高效的投入价值，是HTA制度化过程中非常重要的一个阶段。由于HTA影响评价对HTA数据信息检测和评估能力提出了相对较高的要求，因而我国目前尚未具有评价HTA总体影响的国家HTA数据收集、处理和分析评价的充分条件和能力。建议未来可结合我国医疗与医保领域的发展情况以及国家经济实力条件，尝试在小范围内开展小规模的HTA影响的评价试点工作。可通过建立HTA信息数据监测平台或网络，结合国际经验构建一套适应我国实际的评价指标体系，并定期对我国的HTA整体影响以及具体HTA研究报告的影响进行评价，从而管理和促进HTA制度化过程的绩效，推动我国卫生事业的持续创新发展，确保能为医保部门提供充分、专业的科学决策证据。

3．5 构建HTA制度化路径将有助于推进HTA在医保领域的深入应用

HTA可作为一项政策解决方案应用于医疗保障领域。结合已有的国际实践经验来看，包括英国、德国、加拿大、澳大利亚等国家已将HTA引入医保决策和医保支付，并形成了较为完善的HTA体系，在药品价格控制、创新药品准入、民众满意度等方面均取得了较好的效果[24]。目前，我国基本医保制度正处于从规模扩展向高质量、精细化方向发展的转型关键时期，将HTA引入医保决策有利于健全医保管理体制与医保决策机制，助力医保政策制定与制度改革[25]。2017年我国首次将药物经济学证据引入国家医保目录谈判，并在后续的国家医保目录药品准入谈判中进一步加强经济学和循证的应用力度，表明我国医保政策的制定已经开始关注和强调价值证据的重要性，而目前尚未正式建立HTA体系、明确药物经济学在决策中的确切应用以及推广到器械、耗材和服务领域中的应用[26]。因此，厘清并构建HTA制度化路径，推进HTA制度化建设，将有助于在医保体系中系统地引入HTA体系，促进HTA被深入应用于医保决策、医保支付等领域，推动我国医保由行政决策向循证决策逐渐转变，进一步提升我国医保的综合治理能力，助力我国医保基金可持续健康发展。

4 结语

经调整后的政策阶段模型可用于搭建HTA制度化框架，为我国HTA制度化路径构建策略提供新的思路和启示。基于MSH-HTA制度化框架可以帮助形成我国HTA制度化路径的策略，通过提倡利用HTA来决定一项卫生技术在其不同生命周期的价值的方式，有步骤地推进建设我国HTA制度体系，为我国的决策者提供专业信息，对HTA实施者予以正确引导，最终将助力完善我国的卫生服务体系以及医疗保障制度，并促进其成为一个高效、公平和高质量的卫生系统。但由于该阶段模型存在一定局限，因而在结合HTA制度化框架的同时，需要考虑我国实际并作进一步的深入研究，才能构建出具有中国特色的HTA制度化路径，将HTA体系系统地引入医保决策与支付领域。