一滴药让先天聋儿告别无声世界

3岁不到的牛牛，是个活泼好动的男孩，谁也没想到，他出生时患有最严重的一种先天性耳聋——全聋。如果不接受治疗，他的世界將永远处于无声之中，更不能说话。这一度让全家陷入痛苦深渊。2岁那年，牛牛加入了由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的一项遗传性耳聋基因治疗，仅仅一个月后，牛牛就恢复了听力，当听到孩子一声声稚嫩而洪亮的叫声时，全家喜极而泣。

针对遗传性耳聋无药可医这一世界难题，近年来，基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。其主要原理是通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳，随着蛋白表达恢复正常功能，从而恢复或改善耳聋患者听力。相比外置的人工耳蜗需终身佩戴，目前基因治疗只需耳内一次注射，可显著减少对患儿身心发育和未来就业择偶的影响。但就是这样一滴水珠般大小的药，开发和验证需要很长时间，舒易来和团队在基因治疗领域更是深耕了10多年。

1月25日，顶级医学杂志《柳叶刀》正刊以长文形式发表了复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队最新成果：他们在国际上首次证明了基因疗法对遗传性耳聋患者临床治疗的安全性和有效性。这是全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究，其展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力，开启了耳聋基因治疗新时代，有望让更多患者回到五彩斑斓的有声世界。

（摘自《新华每日电讯》）