甲基丙二酸血症患儿饮食治疗依从性评估量表的编制及信效度检验

刘雪华，陈卉芳，贾朝朝，韩汶轩，刘化侠*

1.山东第一医科大学（山东省医学科学院）护理学院，山东 250117；2.广州医科大学护理学院

甲基丙二酸血症（methylmalonic acidemia，MMA）是一种罕见的先天性代谢异常疾病[1]，也是我国最常见的有机酸血症，多在新生儿期或婴幼儿期发病[2]。2000 年我国研究首次对MMA 进行报道，估计发病率为1/26 000[3]。由于MMA 的临床表现缺乏特异性，常被误诊或延误治疗，无法根治,且致死、致残率极高，如果不及时救治，可导致脑损伤、多器官衰竭，存活者常遗留不同程度的神经系统异常[4-5]。不同分型的MMA患儿治疗方法不同，包括饮食、药物和肝移植治疗，其中，饮食治疗与营养干预是单纯型MMA 的主要治疗措施，需要在严格限制天然蛋白质的同时补充去除异亮氨酸、蛋氨酸、苏氨酸、缬氨酸的特殊配方营养粉[6-7]。目前的专家共识和指南[8-10]强调MMA 需要终身治疗，成年后依然需要坚持饮食管理。为改善患儿预后，减少死亡及残障，临床需要长期进行合理的个体化饮食与营养管理[11]。饮食治疗依从性评估是采取有效措施保证MMA 患儿长期进行饮食管理的前提，对患儿病情进展起到一定的预测作用。目前尚未检索到关于MMA 患儿饮食治疗依从性的评估工具。鉴于MMA 患儿的饮食治疗主要由照顾者监督完成，故本研究结合理论及临床实践，从照顾者角度出发编制MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表，并检验其信效度，旨在为医护人员客观评价MMA 患儿依从性提供参考。

1 资料与方法

1.1 量表初稿的编制

1.1.1 成立研究小组 研究小组由7 名成员组成，包括1 名教授、1 名主管护师、2 名博士、3 名在读硕士研究生，主要负责检索并分析文献、深入访谈确定条目池、拟定咨询问卷并遴选咨询专家、进行数据收集及统计分析。

1.1.2 构建条目池 以Ajzen 提出的计划行为理论（theory of planned behavior，TPB）为指导[12]构建条目池。TPB 提出行为态度、主观规范和知觉行为控制会直接或间接作用于行为意向和行为。已有研究表明，TPB 可用于预测病人饮食治疗依从性[13]。检索中国知网、维普、万方数据库、PubMed、Web of Science 等数据库中文献提取资料，为了使量表的语言更符合我国文化背景，2021 年9 月—2021 年12 月选取山东省16 名MMA 患儿照顾者进行半结构式访谈，并结合中国营养学会制定的《中国居民膳食指南：2016》[14]、中华预防医学会出生缺陷预防与控制专业委员会新生儿筛查学组等制定的《单纯型甲基丙二酸尿症饮食治疗与营养管理专家共识》[9]、2014 年日内瓦年度新陈代谢先天障碍研究学会(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism，SSIEM)制定的MMA 诊断和治疗指南建议以及2021 年欧洲《MMA 和丙酸血症的诊断和治疗指南：第一版》收集条目，最终形成含33 个条目的条目池。

1.1.3 专家函询 于2022 年4 月—2022 年6 月进行2轮专家函询。专家纳入标准：①熟悉MMA 饮食治疗并从事相关工作5 年及以上；②技术职称为中级及以上；③学历为本科及以上；④自愿参加本研究。专家函询问卷包括致专家信、专家基本情况、专家函询问卷正文、专家权威度4 个部分。专家采用Likert 5 级评分法对条目重要性进行评价，从“非常不重要”到“非常重要”分别赋1～5 分；相关性评价采用Likert 4 级评分法，从“不相关”到“强相关”分别赋1～4 分，并设置专家修改意见栏。以条目重要性均分≤3.50 分、内容效度指数≤0.78 为量表条目剔除标准[15]，在参考专家意见的基础上，由研究小组讨论决定修改量表条目。

1.1.4 形成初始版量表 采用Likert 5 级评分法对量表各条目选项进行计分，从“完全不同意”到“完全同意”依次计1～5 分。选取4 名MMA 患儿照顾者进行面对面预调查，保证条目通俗易懂、语义表达无歧义，完善初始版MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表。

1.2 量表信效度检验

1.2.1 调查对象 于2022 年6 月—2022 年7 月在全国罕见病病友组织[MMA 和丙酸血症（PA）之家]便利选取MMA 患儿照顾者进行调查。纳入标准：①照护的患儿符合《罕见病诊疗指南（2019 年版）》[16]的诊断标准，确诊为单纯型MMA 且饮食治疗有效；②与患儿有血缘关系并为其提供生活、情感照护；③知情同意且自愿参与本研究。排除标准：①参加其他研究项目，对本研究结果有影响；②患有精神类疾病。根据量表信效度检验的样本量估计方法，样本量为量表条目数的5～10 倍[17]，考虑到10%的无应答率，初始版MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表包含20 个条目，计算得出调查所需样本量为110～220 例。

1.2.2 调查方法 联系全国罕见病病友组织（MMA和PA 之家）组织者发放问卷星电子问卷，问卷包括一般资料和初始版MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表。收回问卷后双人核对录入、剔除无效数据。本研究共收回问卷221 份，有效问卷218 份，问卷有效率为98.6%。

1.2.3 统计学方法 采用SPSS 23.0 进行项目分析、探索性因子分析；采用AMOS 23.0 进行验证性因子分析；采用Exps 软件计算各因子平均方差萃取量（AVE）和组合信度（CR）评价聚合效度和区分效度。项目分析方法包括临界比值法、相关系数法和内部一致性系数法。效度评价包括结构效度、内容效度。信度评价包括Cronbach's α 系数、分半信度。以P＜0.05 为差异有统计学意义。

2 结果

2.1 专家函询结果 共邀请12 名专家，分别来自山东省、江苏省和广东省，其中护理管理专家4 人，护理教育专家3 人，临床管理专家4 人，临床心理专家1 人；从事MMA 饮食治疗相关工作年限为6～40 年；正高级职称2 名，副高级职称1 名，中级职称9 名；博士3 名，硕士8 名，本科1 名。2 轮函询均发放12 份问卷，回收率、有效率均为100%。专家熟悉程度系数分别为0.850和0.830，判断依据系数分别为0.942 和0.933，权威程度系数分别为0.896 和0.882。第1 轮专家函询修改8个条目，合并11 个条目，新增2 个条目，删除4 个条目；第2 轮专家函询修改4 个条目，删除4 个条目。最终形成的初始版MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表包括5 个维度，共20 个条目。

2.2 项目分析 采用3 种项目分析方法对量表条目进行筛选。①临界比值法：根据量表总分排序，前27%设为高分组，后27%设为低分组，比较两组间各条目得分差异，删除差异无统计学意义的条目。结果显示，高分组与低分组各条目间差异有统计学意义，除条目A4 外各条目鉴别度良好。②相关系数法：删除与量表总体的相关系数＜0.4 或P＞0.05 的条目。结果显示，条目A4、条目B1、条目C3 与量表总体的相关系数值＜0.4，且条目A4“随着孩子年龄增大，饮食治疗难度加大”的P＞0.05。③内部一致性系数法：删除剔除条目后量表总体Cronbach's α 系数明显提升的条目[17]。结果显示，量表总体的Cronbach's α 系数为0.839，逐一剔除条目A4、条目B1、条目C3 后量表总体的Cronbach's α 系数分别为0.852，0.845 和0.853。通过研究小组讨论，删除条目A4、条目B1 和条目C3。

2.3 结构效度分析

2.3.1 探索性因子分析 量表Bartlett's 球形检验显示，χ2值为891.453（P＜0.001），KMO 值为0.844（＞0.600），所有条目均适合进行因子分析[17]。采用主成分分析法配合最大方差进行正交旋转，提取特征值＞1、因子载荷≥0.4[18]的5 个公因子，累计方差贡献率为70.179%（＞50%），因子载荷矩阵见表1。根据TPB及条目内容，将5 个公因子分别命名为饮食行为意向、饮食治疗行为、饮食行为态度、主观规范和饮食知觉行为控制。最终版MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表包括5 个维度、17 个条目。

表1 量表各条目因子载荷矩阵

2.3.2 验证性因子分析 运用极大似然法进行验证性因子分析以验证模型的吻合度，量表路径分析结果见图1。模型拟合优度χ2值为128.137，卡方自由度比（χ2/ν）为1.176（＜3.000），近似误差均方根（RMSEA）为0.040（＜0.050），比较拟合指数（CFI）为0.979（＞0.900），增量拟合指数（IFI）为0.980（＞0.900），Tucker-Lewis指数（TLI）为0.974（＞0.900），表明此模型适配理想[15]。各因子的AVE 均＞0.5，CR 均＞0.7。各因子间相关系数为0.099～0.257，均小于对应AVE 的平方根，量表的聚合效度和区分效度见表2。

表2 量表的聚合效度和区分效度

2.4 内容效度分析 12 名专家评定结果显示，量表水平内容效度指数（S-CVI/Ave）为0.988，条目水平内容效度指数（I-CVI）为0.833～1.000。

2.5 信度分析 采用Cronbach's α 系数评价量表内部一致性，采用分半信度评价量表的内部稳定性。量表总体的Cronbach's α 系数为0.874，各维度的Cronbach's α 系数为0.702～0.863；量表分半信度为0.803。

3 讨论

3.1 MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表的制定过程严谨 本研究基于成熟的TPB，通过文献检索、质性访谈、专家函询及研究小组讨论后形成初始版MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表。2 轮专家函询均邀请12 名专家，专家均熟悉MMA 饮食治疗相关知识，意见具有较好的代表性。2 轮专家函询问卷回收率均为100%，表明专家参与本研究的积极性较高，权威程度系数分别为0.896 和0.882，表明专家函询结果具有较高的权威性。此外，本研究采用专家评定法对MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表各条目进行赋分，经过研究小组分析与讨论，使量表各条目更加客观、科学。

3.2 MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表具有较好的效度 专家函询结果显示，MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表S-CVI/Ave 为0.988，I-CVI 为0.833～1.000，提示量表内容效度好，量表条目能够反映测评内容[19]。制定的MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表包括饮食行为意向、饮食治疗行为、饮食行为态度、主观规范和饮食知觉行为控制5 个维度，内容设计全面。探索性因子分析结果显示累计方差贡献率为70.179%，5 个因子的方差贡献率提示信息提取量分布较均匀，即结构效度良好[20]。所有条目对应的共同度值均＞0.4，表示条目与因子间有较强的关联性[15]，量表结构合理。

3.3 MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表具有较好的信度 信度是指量表测量结果的可靠性和稳定性[21]。得分完全取决于潜变量的真实状态，而不受任何其他因素影响。依从性行为易受各种因素影响，不属于稳定性变量，不适宜进行重测信度分析[22]。本研究通过内部一致性和内部稳定性评价MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表的信度，量表总体Cronbach's α 系数为0.874，分半信度为0.803，均＞0.800，表示条目间同质性较好，即量表信度良好[18]。

3.4 MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表具有较好的实用性 本研究基于适宜的理论并严格遵循量表研制流程，评估内容较科学。由于MMA 患儿年龄较小且行为主要受照顾者影响，故本研究制定的MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表是从照顾者角度出发评价MMA 患儿饮食治疗依从性，量表条目精简，照顾者完成时间较短且应答真实性较高，具有较强的实用性。MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表的制定有利于临床医护人员在MMA 患儿长期饮食治疗过程中评估患儿的依从性情况，并采取针对性的干预措施，从而改善患儿预后。

4 小结

本研究制定的MMA 患儿饮食治疗依从性评估量表编制过程较严谨，条目构建较为合理，经初步验证具有较好的信效度，可用于MMA 患儿饮食治疗依从性的评估。但本研究制定的量表尚未进行临床应用效果评价，因此有待进一步验证。