2019年美国药品食品管理局新药审批简析

周维军，吴冬梅，高阳，王淼，周瑞琦

(解放军总医院京中医疗区苇子坑门诊部，北京 100101)

2019年，美国药品食品管理局(FDA)批准了48个新上市药物，将进一步为患者提供更多治疗方案和用药选择，提高临床治疗效果，减少患者痛苦，并有可能降低医疗成本，减轻患者的经济负担。

1 孤儿药上市数目多

根据美国孤儿药法，孤儿药是指可安全有效地治疗、诊断或预防罕见病的药品或者生物制品。在美国，患者数量少于20万的疾病则可称为罕见病，被美国FDA审批为孤儿药的药物可享受处方药使用者费用减免、临床试验支出税收抵免、7年独家销售权等优惠[1]。2019年，FDA批准的48个新药中有21个可以应用于罕见或“孤儿”疾病治疗。例如Givlaari被批准用于治疗一种罕见的遗传性血红素合成障碍疾病，即急性肝卟啉症(AHP)；Reblozyl被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血[2]；Vyndaqel获“突破性药物”和“孤儿药”资格及“快速通道”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗一种危及生命的罕见病，该病为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)[3]。

2 研究领域涉及范围广

2019年是美国FDA癌症疾病新药研发上市的又一个丰收年份，有12个抗肿瘤药物上市，包括乳腺癌、转移性胃癌、转移性结直肠癌、非鳞状非小细胞肺癌、成胶质细胞瘤、转移性肾细胞癌、宫颈癌、B细胞非霍奇金淋巴瘤等新药。此外，还包括降低癫痫发作频率，治疗偏头痛，用于帕金森病的“休止”发作、成人抑郁症、单克隆抗体发作性丛集性头痛等神经或精神类疾病的药物；可预防或治疗艾滋病毒、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病的药物；两种适应不同年龄治疗镰状细胞病等血液疾病的药物；用于妇女更年期骨质疏松和糖尿病等内分泌疾病的药物。

3 快速审批程序多样化

美国FDA强调多样化的快速审批制度。近10年来美国药品食品管理局新药审批的数量整体呈现上升趋势(见图1)[4]。2018年59个新药上市，为近10年最多。2019年48个新药上市，位居第二，其中化学小分子38个，生物制品10个；片剂19个，胶囊7个，粉针剂4个，注射剂15个，乳膏剂1个，皮下植入1个，泡沫剂1个。FDA批准的48个新药中有33个新药先于世界其他国家上市。43个新药在首轮就获得审批通过。约60%的新药实行了快速通道、优先审核、加速批准或多个快速类别的快速审批。其中13个新药具有突破性疗法，分别是Adakveo，Balversa，Brukinsa，Enhertu，Givlaari，Oxbryta，Padcev，Polivy，Rozlytrek，Trikafta，Turalio，Vyndaqel，Zulresso；17个新药实行了快速通道审批，分别是Cablivi，Caplyta，Egaten，Enhertu，Fetroja，Nubeqa，Oxbryta，Pretomanid，Reblozyl，Recarbrio，Scenesse，Trikafta，Vyndaqel，Vyondys53，Wakix，Xenletaa，Xpovio；9个新药获得“加速批准”，分别是Balversa，Brukinsa，Enhertu，Oxbryta，Padcev，Polivy，Rozlytrek，Vyondys53，Xpovio;28个新药被指定优先审批。

4 讨 论

虽然2019年上市新药数量比2018年少，但孤儿药的比例仍然较重(44.0%)，高于近10年均值(35.9%)。创新理念继续引领药物研发，有20个新药作用机制不同于现有疗法。有史以来首个针对小至1个月大患儿的抗凝治疗药物被批准上市。罕见疾病和肿瘤等一些重要领域的新药仍然是研究的热点。多样化快速审批通道提高了审批效率，有29个新药使用了至少一个加速审批通道，90.0%药物首轮获得审查，进一步加快了药物上市速度，为患者早日得到治疗和挽救生命争取了宝贵时间。